Ученые Университета «Сириус» разработали методы улучшения генной терапии для тяжелой формы амавроза Лебера.
Ученые из Университета «Сириус» разработали метод, который может улучшить генную терапию для тяжелой формы амавроза Лебера. Несмотря на перспективы генной терапии, ученым предстоит решить ряд проблем, связанных с ее использованием. Одной из таких проблем является иммунный ответ организма на введение чужеродных нуклеиновых кислот, что затрудняет долгосрочную экспрессию внедренного с препаратом трансгена.
Ученые Научно-технологического университета «Сириус» предложили свое решение этой проблемы, результаты исследования которого были опубликованы в журнале International Journal of Molecular Sciences и запатентованы. Амавроз Лебера — это наследственное заболевание, вызывающее дистрофию сетчатки и потерю светочувствительных клеток, что в конечном итоге приводит к полной слепоте.
Для лечения таких наследственных дистрофий сетчатки перспективным подходом является генная терапия. Группа исследователей из Университета «Сириус» разработала вектор на основе рекомбинантного аденноассоциированного вируса (rAAV), который кодирует оптимизированную версию гена AIPL1. Этот подход позволил снизить внутриклеточный иммунный ответ при трансдукции клеток сетчатки человека.
Полученные данные могут помочь не только при лечении амавроза Лебера IV типа, но и при борьбе с другими наследственными заболеваниями. Результаты этого исследования могут послужить основой для разработки новых лекарственных препаратов и улучшения прогнозирования реакций организма на генную терапию.
Участниками научной группы, которая разработала перспективный вирусный вектор, являются студенты магистратуры программы «Молекулярная медицина». С самого начала своего обучения они принимают участие в передовых научно-исследовательских проектах университета. В настоящее время университет проводит набор студентов в магистратуру, и заявки можно подать онлайн после окончания бакалавриата или специалитета.
